因为家里小猫咪月初得了HCM并发肺水肿，目前因为送医早（送医当天LA/AO甚至还是正常值、第二天才过大）加上医院处置得当病情暂时稳定，但是HCM毕竟是猫的不治之症，不想数着日子天天提心吊胆，所以一直在查相关资料和人或其他生物在这方面是否存在特效药或实验性疗法。然后查到治疗人HCM的新药 mavacamten （MYK-461）今年3月提交FDA审批，预计最晚明年1月份通过审批上市（ PDUFA 目标日期20220128）。Mavacamten已经完成了针对人梗阻性肥厚型心肌病（oHCM，猫对应的似乎称为HOCM）的三期临床实验（EXPLORER-HCM），有显著效果，FDA此次审批适应症也是oHCM；同时针对人非梗阻性肥厚型心肌病的临床实验（MAVERICK-HCM）三期在进行中，而在已经完成的二期（以安全性和耐受性为实验目的）发现HCM的标记物 NT-proBNP 和 cTnI 显著下降（但是停药八周后回到原值），显示出可能的舒张功能改善。而在16年就有研究表明，MYK-461（即mavacamten）能够改善猫HOCM的左室流出道梗阻；20年11月又有报道使用MYK-581（m

因为家里小猫咪月初得了HCM并发肺水肿，目前因为送医早（送医当天LA/AO甚至还是正常值、第二天才过大）加上医院处置得当病情暂时稳定，但是HCM毕竟是猫的不治之症，不想数着日子天天提心吊胆，所以一直在查相关资料和人或其他生物在这方面是否存在特效药或实验性疗法。

然后查到治疗人HCM的新药 mavacamten （MYK-461）今年3月提交FDA审批，预计最晚明年1月份通过审批上市（ PDUFA 目标日期20220128）。

Mavacamten已经完成了针对人梗阻性肥厚型心肌病（oHCM，猫对应的似乎称为HOCM）的三期临床实验（EXPLORER-HCM），有显著效果，FDA此次审批适应症也是oHCM；

同时针对人非梗阻性肥厚型心肌病的临床实验（MAVERICK-HCM）三期在进行中，而在已经完成的二期（以安全性和耐受性为实验目的）发现HCM的标记物 NT-proBNP 和 cTnI 显著下降（但是停药八周后回到原值），显示出可能的舒张功能改善。

而在16年就有研究表明，MYK-461（即mavacamten）能够改善猫HOCM的左室流出道梗阻；20年11月又有报道使用MYK-581（mavacamten的替代品）治疗猫HOCM不仅能减轻过度收缩和 流出道梗阻，而且改善了心室充盈和减轻舒张末期压力。

综合以上研究，我认为mavacamten或者其代替品肯定可以用来治疗猫HOCM，应该也可以尝试治疗猫HCM。

但是目前mavacamten人用药尚未上市，而更没有兽用药可以购买，而猫HCM的治疗是在跟死神赛跑，这也是我发帖的原因：

1、组里是否有相关方面研究或者临床的大大可以看下是否靠谱

2、有没有做相关方面研究的兽医或者科研院所能够进行相应实验，我愿意让我家猫进组实验（但是希望不设安慰剂对照组，毕竟猫HCM是不可逆的，设置对照组也没有价值）

3、参考传腹神药441，组内是不是有靠谱的药商之类的可以售卖科研用的MYK-461，我相信组内其他HCM猫咪的家长也愿意尝试

-------------------------------------以下是相关文献，可以略过-------------------------------------

治疗梗阻性肥厚型心肌病的三期实验报告（柳叶刀）：https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(20)31792-X/fulltext#back-bib19

治疗非梗阻性肥厚型心肌病的二期实验报告（美国心脏病学会杂志）：https://www.jacc.org/doi/full/10.1016/j.jacc.2020.03.064#undfig2

MYK-461治疗猫HOCM左室流出道梗阻：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5156432/

MYK-581治疗猫HOCM左室流出道梗阻：https://academic.oup.com/eurheartj/article/41/Supplement_2/ehaa946.3713/6004860?login=true